FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị sẹo gan do bệnh gan nhiễm mỡ
Các cơ quan quản lý đã thông qua loại thuốc hàng ngày mới cho loại bệnh này, tên Rezdiffra (resmetirom), dành cho người lớn mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu/bia hay xơ gan (NASH) - với sẹo gan từ trung bình đến nặng (xơ hóa). Cơ quan này tuyên bố: Thuốc nên được sử dụng cùng với chế độ ăn kiêng và tập thể dục hợp lý.
NASH - còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng trao đổi chất (MASH) - là do sự tích tụ chất béo trong gan, thường xảy ra khi người ta thừa cân hoặc béo phì. Tình trạng này phát triển khi chất béo tích tụ trong gan, gây viêm và tổn thương mô, theo thời gian có thể dẫn đến xơ hóa. Nó có thể tiến triển thành xơ gan hoặc bệnh nặng hơn và chỉ có thể được điều trị bằng ghép gan.
Nikolay Nikolov, MD, quyền giám đốc Văn phòng Miễn dịch và Viêm tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết: “Trước đây, những bệnh nhân mắc NASH có sẹo gan vừa đến nặng không có thuốc có thể giải quyết trực tiếp tổn thương gan của họ.” “Lần đầu tiên, việc thuốc Rezdiffra được thông qua sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh chế độ ăn kiêng và tập thể dục.”
Suzanne Sharpton, MD, trợ lý giáo sư và bác sĩ cấy ghép gan tại Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt ở Nashville, Tennessee, cho biết: “Việc phê duyệt resmetirom là một bước phát triển cực kỳ thú vị trong việc quản lý NASH, căn bệnh gan phổ biến nhất trên thế giới”.
Tiến sĩ Sharpton cho biết thêm: “Việc phát triển thuốc ở NASH cho đến nay vẫn còn rất nhiều thách thức. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên có tác dụng đối với cả gan nhiễm mỡ cũng như gan xơ hóa - có ý nghĩa lâm sàng, đặc biệt khi giai đoạn xơ hóa có liên quan đến [biến chứng] ở những người mắc NASH.”
Thuốc mới nên được sử dụng như thế nào trong quản lý bệnh NASH nói chung?
Ban đầu, NASH có thể được kiểm soát bằng cách điều chỉnh lối sống để có thể hỗ trợ giảm cân, chẳng hạn như chế độ ăn ít calo hoặc tăng cường hoạt động thể chất kết hợp với uống thuốc; giảm hoặc loại bỏ tiêu thụ rượu/bia; và uống các loại thuốc khác để kiểm soát các vấn đề sức khỏe mãn tính khác như bệnh tiểu đường loại 2 hoặc tăng cholesterol.
Sharpton lưu ý rằng Resmetirom có thể giúp những người đang gặp khó khăn trong việc thực hiện thay đổi lối sống hiệu quả.
Amir Ansaripour, Tiến sĩ, PharmD, phó giám đốc kinh tế y tế và nghiên cứu kết quả tại Optimax Access ở Vương quốc Anh, người đã đã nghiên cứu về Resmetirom cho biết: “Việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho NASH là bắt buộc do hiệu quả hạn chế của các loại thuốc hiện có trong việc ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh”.
Sharpton cho biết: “Các phương pháp điều trị bằng dược phẩm là vô cùng cần thiết vì không có liệu pháp dược lý nào khác được FDA chấp thuận”. “Trọng tâm quản lý hiện tại của chúng tôi là điều chỉnh lối sống bao gồm chế độ ăn kiêng và tập thể dục với mục tiêu chung là giảm cân, đây là thách thức để đạt được và duy trì đối với nhiều bệnh nhân.”
Resmetirom cho thấy kết quả thử nghiệm ấn tượng đối với NASH
Jean-François Dufour, MD, nhà nghiên cứu tại Trung tâm Tiêu hóa Bệnh tật ở Lausanne, Thụy Sĩ, người không tham gia vào nghiên cứu này nhưng đã nghiên cứu NASH và Resmetirom, cho biết: “Về mặt hiệu quả, resmetirom không chỉ có thể ngăn ngừa sự tiến triển mà còn đảo ngược quá trình xơ hóa”.
Mary Rinella, MD, giáo sư và bác sĩ chuyên khoa gan cấy ghép tại Trường Y Pritzker thuộc Đại học Chicago, đồng tác giả của nghiên cứu, cho biết: “Resmetiron an toàn và làm giảm tình trạng xơ hóa gan - đó là loại thuốc duy nhất làm được điều này”.
Với bước tiến này, các bác sĩ có thể bắt đầu sàng lọc những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc NASH và xơ hóa sớm hơn để họ có thể cố gắng ngăn chặn sự tiến triển của xơ hóa trước khi mọi người bị tổn thương gan nghiêm trọng và không thể phục hồi, Tiến sĩ Ansaripour cho biết.
Ansaripour cho biết: “Việc resmetirom trở thành một phương pháp điều trị NASH có khả năng thay đổi đáng kể các hướng dẫn điều trị và phương pháp tiếp cận tổng thể để quản lý bệnh”.
Ansaripour cho biết thêm: “Resmetirom có thể kích hoạt các sửa đổi trong hướng dẫn, khuyến khích sàng lọc chăm sóc ban đầu về NASH ở những bệnh nhân có nguy cơ cao và có khả năng thay đổi thời gian cũng như tiến triển của điều trị xơ hóa”. “Điều này có thể dẫn đến sự thay đổi chủ động theo hướng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, nhấn mạnh vào việc can thiệp sớm và thúc đẩy sự hợp tác giữa các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để có cách tiếp cận đa ngành”.
Theo Everyday Health
